스페인 국제 제약회사 페레(Ferrer)가 진행성 핵상 마비(Progressive Supranuclear Palsy, PSP)의 질병 진행을 늦추는 것을 목표로 하는 제2상 임상 시험인 PROSPER 시험을 위한 환자 모집을 완료했다고 10월 6일 발표했다. 이번 모집은 예정보다 2개월 앞당겨 이루어졌으며, 총 220명의 환자가 참여하게 된다.

PSP는 드물고 빠르게 진행되는 신경퇴행성 질환으로, 궁극적으로 치명적인 결과를 초래할 수 있다. 현재까지 PSP에 대해 승인된 질병 수정 요법은 없는 상황이다. PROSPER 시험은 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 시험으로 설계되었으며, 유럽연합, 영국 및 미국 전역의 총 44개 센터가 참여하고 있다. 시험 설계에는 6주간의 스크리닝 기간, FNP-223 또는 위약으로 52주 치료 및 치료 완료 후 4주간의 추적 기간이 포함된다.

이번 시험은 조기 중재가 질병 진행을 늦추는 데 가장 큰 영향을 미칠 수 있는 초기 단계의 진행성 핵상 마비-리처드슨 증후군(PSP-RS) 환자에 초점을 맞추고 있다. 이 단계에서 질병을 식별하는 것은 빠른 진행과 진단의 복잡성으로 인해 중요한 과제가 되며, 이번 모집 이정표를 예정보다 앞당겨 달성하는 것은 더욱 의미가 있다.

PROSPER 시험의 수석 연구원이자 코디네이터인 귄터 횔링어(Günter Höglinger) 의학 박사 교수는 “환자와 환자의 간병인, 그리고 우리가 이 중요한 이정표에 이렇게 신속하게 도달할 수 있게 해준 우리 학술 센터 전담 팀의 두드러진 헌신에 깊은 감사를 드린다. 우리는 함께 중요한 과학적 질문인 PSP에서 OGA 억제의 역할에 답하는 데 상당한 진전을 이루고 있다. 우리의 공동 노력을 통해 환자의 삶을 진정으로 개선할 수 있는 솔루션 개발에 더 가까워졌다”라고 말했다.

CurePSP의 최고경영자인 크리스토프 디아즈(Kristophe Diaz)는 “PSP 임상 시험에 완전히 등록하는 것은 결코 쉬운 일이 아니며 PROSPER 시험에서 페레의 성공은 과학적, 인간적 이정표이다. 이러한 발전 뒤에는 희망을 행동으로 전환하기로 선택한 환자와 가족이 있으며, 이들의 참여는 PSP에 대한 의미 있는 치료법을 향한 전체 생태계를 가속화한다. 우리 커뮤니티를 위해 이와 같은 각 단계는 지속적인 변화에 더 가까워진다”라고 언급했다.

페레의 최고 과학 책임자인 오스카 페레즈(Oscar Pérez)는 “모집 조기 완료는 PSP와 같은 복잡하고 희귀한 질병에 대한 임상 연구 프로그램을 가속화하려는 페레의 노력에 있어 핵심 단계이다. 사회 정의를 위해 싸우기 위해 비즈니스를 사용한다는 우리의 목적에 따라 우리는 이 질병의 영향을 받는 사람들과 주변 사람들의 삶을 변화시키는 잠재적인 솔루션을 제공하기를 희망한다. 우리는 환자, 가족, 간병인, 시험자 및 환자 협회의 신뢰와 지원에 깊이 감사드리며, 이것이 없었다면 이 이정표는 불가능했을 것이다”라고 강조했다.

페레는 또한 참가자의 실제 니즈에 맞게 임상 연구를 맞춤화하고 경험을 개선하며 보다 영향력 있는 임상 연구를 보장하기 위해 환자, 간병인 및 의료 전문가의 의견을 PROSPER 시험 설계에 통합했다.

페레는 바르셀로나에 본사를 둔 국제 기업으로, 희귀 신경계 질환, 폐혈관 및 간질성 질환과 같은 충족되지 않은 의료 수요가 높은 분야에서 혁신적인 치료법의 연구 개발에 전념하고 있다. 회사는 복잡한 글로벌 임상 개발에 중점을 두고 여러 연구 단계에 걸쳐 프로젝트를 발전시킨다. PROSPER와 같은 시험들을 통해 페레는 현재 승인되거나 이용 가능한 치료법이 부족한 중대하고 유병률이 낮은 질병에 대한 혁신적인 솔루션을 개발함으로써 긍정적인 사회적 영향을 창출한다는 사명을 강화하고 있다.

진행성 핵상 마비(PSP)는 주로 60세 이상의 사람들에게 영향을 미치며, 빠르게 진행되어 심각한 장애를 초래하는 희귀 신경퇴행성 질환이다. PSP는 움직임과 인지를 제어하는 뇌 영역, 특히 피질하 영역과 뇌간에서 타우 단백질의 비정상적인 축적으로 인해 발생하는 원발성 타우병증이다. 이러한 축적은 신경 세포를 손상시키고 뇌 기능을 방해하여 균형 상실, 말하기 또는 삼키기 어려움, 비정상적인 안구 운동, 인지 또는 기분 장애와 같은 증상을 유발한다.

PSP는 10만 명당 5.8명에서 6.5명 사이에 영향을 미치는 드물지만 그 영향은 엄청나다. 독립성 상실은 일반적으로 몇 년 이내에 발생하며, 진단 후 평균 기대 수명의 범위는 6년에서 9년 사이이다. 유전적 사례는 흔하지 않지만 10개 이상의 관련 유전자가 확인되었으며, MAPT 유전자의 돌연변이가 주요 위험 요소로 지목되고 있다. 독소나 감염원에 대한 노출과 같은 환경적 요인의 잠재적 영향도 조사 중이다.

페레는 사회 정의를 위해 싸우기 위해 비즈니스를 사용하며, 주주 수익을 극대화하는 대신 이익의 상당 부분을 사회에 환원하는 이니셔티브에 재투자하고 있다. 페레는 규정 준수를 넘어 최고 수준의 지속 가능성, 윤리 및 무결성을 따르며, 세계에서 가장 높은 등급을 받은 B Corp 제약 회사로 알려져 있다. 1959년 스페인 바르셀로나에서 설립된 페레는 100개 이상의 국가에서 생명을 위협하는 질병에 대한 혁신적인 솔루션을 제공하고 있으며, 1800명으로 구성된 팀은 페레의 사업이 그 자체로 목적이 아니라 삶을 변화시키는 방법이라는 신념에 따라 움직이고 있다.