유도만능줄기세포(iPSC) 기반 재생의료 기업 입셀은 가톨릭대학교 및 서울성모병원과 공동 개발 중인 무릎 골관절염 치료제 ‘MIUChon™(Minimal Injectable Unit Chondrospheroid)’의 고위험 임상연구가 보건복지부 첨단재생의료 심의위원회로부터 적합 판정을 받았다고 25일 밝혔다.

MIUChon은 iPSC를 연골세포로 유도한 뒤, 이 세포들을 3차원 구형 구조로 집합시켜 관절강 내에 주사하는 방식의 치료제다. 관절강은 면역 반응이 상대적으로 낮은 환경으로, 면역억제제 투여 없이 연골 회복을 유도할 수 있는 점이 본 치료제의 특징으로 꼽힌다.

이번에 승인된 연구는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 iPSC 유래 연골세포 스페로이드 주사치료 임상으로, 글로벌 기준에서도 드문 사례다. 정부는 앞서 소수 환자를 대상으로 진행된 선행 임상(R-3-0012)에서 안전성이 확인된 점을 근거로 본 연구의 적합성을 인정했으며, 후속 단계인 이번 본임상에서는 대상자를 30명으로 확대하고 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 등 국제 표준에 따른 설계를 적용해 안전성과 유효성을 객관적으로 검증할 계획이다.

올해 서울성모병원에서 첫 번째 투여가 이뤄진 이후 세 번째 환자 투여까지 완료하면서 MIUChon은 국내 최초 iPSC 기반 세포치료제이자, 세계 최초로 임상에서 주사형 3차원 연골세포 스페로이드가 적용된 사례로 주목받고 있다.

입셀 남유준 최고기술책임자(CTO)는 “이번 임상 적합 판정은 선행 연구를 통해 확보한 안전성을 바탕으로 근본적 골관절염 치료제 개발 가능성이 한 단계 높아졌다는 의미”라며 “연골 구조 개선뿐 아니라 통증과 기능 개선 지표까지 국제 기준에 맞춰 입증하고, 글로벌 규제기관 및 파트너사와의 협업을 통해 상용화를 앞당기겠다”고 말했다.

연구 총괄을 맡은 서울성모병원 주지현 교수(가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단장)는 “퇴행성 골관절염 환자는 현재 통증 완화 중심의 대증치료에 의존하고 있어 연골 재생을 직접 목표로 하는 치료법이 절실하다”며 “이번 임상에서는 MRI 기반 연골 두께·연골량과 염증 관련 지표 등을 장기 추적해 구조적 회복 여부와 기능 개선 효과를 면밀히 평가할 예정”이라고 설명했다.

본 연구에는 입셀, 가톨릭대학교 의과대학의 iPSC 연구진, 서울성모병원 임상팀이 함께 참여하며, 세 기관은 iPSC 세포주 개발·대량 배양, 임상 등급 제조 및 품질관리, 환자 진료와 임상 운영 경험을 통합한 공동 플랫폼을 구축해 왔다. 이를 기반으로 학계–병원–산업계가 협력하는 재생의료 모델을 지속적으로 확장할 계획이다.

입셀 소개

입셀(YiPSCELL)은 iPSC(유도만능줄기세포) 기술을 기반으로 한 국내 선도 생명공학 기업으로, 정상 및 환자 유래 iPSC 제작, 질병 모델링 플랫폼, 세포치료제 개발 등 다양한 연구·개발 파이프라인을 보유하고 있다. 특히 iPSC 기반 세포치료제 분야에서 제조·품질관리 및 연구 역량을 갖추며 차세대 재생의료 기술 상용화를 목표로 하고 있다.