미국 식품의약국(FDA)이 지난 5일 미국 제약사 존슨앤드존슨(J&J)의 항암제 ‘리브리반트 파스프로’를 두경부암 치료제로 신속 절차를 통해 조건부 승인(Accelerated Approval)했다.

본래 폐암 치료제로 허가받았던 이 약물은 이번 승인으로 두경부암까지 적응증을 확대했다. 투여 대상은 암이 재발했거나 타 장기로 전이된 두경부암 환자 중, 기존 세포독성 항암제와 면역항암제를 모두 투여했음에도 병세가 다시 악화한 경우다. FDA는 기존 치료법이 더는 듣지 않는 두경부암 환자를 위한 신약 허가는 10년 만이라고 설명했다.

두경부암은 구강·인두·후두 등 머리와 목 부위에 발생하는 암종이다. 진행 속도가 빠르고 기존 약물에 내성이 생기면 선택할 수 있는 후속 치료제가 극히 드물었다. 치료 선택지가 막혀 있던 이 영역에서 환자들이 다시금 희망을 걸어볼 만한 대안이 마련된 셈이다.

이처럼 치료가 까다로운 말기암 환자들을 겨냥한 혁신 신약들이 최근 연이어 승인을 얻고 있다. 두경부암에서 10년 만에 새 치료제가 나온 데 이어, 대표적인 난치성 암으로 꼽히는 췌장암에서도 환자의 생존 기간을 두 배 가까이 연장한 경구용 치료제가 등장했다.

두경부암 10년 만의 신약… “5분 주사로 투약 끝”

존슨앤드존슨 측에 따르면 재발성·전이성 두경부암 환자 102명을 대상으로 진행한 임상 1b/2상 시험에서 투약 환자의 42%(10명 중 4명꼴)가 ‘리브리반트 파스프로’ 투여 후 종양 크기가 뚜렷하게 작아지는 반응을 보였다. 특히 15%의 환자는 영상 검사상 암세포가 관측되지 않을 정도로 소실됐으며, 치료 반응을 보인 환자의 절반을 넘는 56%는 약효가 6개월 이상 지속됐다. 기존 말기 두경부암 치료제의 반응률이 보통 10~12%(10명 중 1명 수준)에 그쳤던 것과 비교하면 괄목할 만한 성과다.

투약 편의성을 크게 높인 점도 눈에 띈다. 정맥에 링거를 연결해 2~5시간 동안 수액을 맞아야 했던 동일 성분의 기존 정맥주사제와 달리 피하주사 제형으로 개발돼, 단 5분이면 투약을 마칠 수 있다. 덕분에 환자가 병원에 머무르며 겪어야 했던 시간적·신체적 부담이 대폭 줄었다.

이번 임상을 주도한 바버라 버트니스 미국 예일대 암센터 두경부암 책임교수는 “지금까지 병기가 깊어진 두경부암 환자에게 적용할 수 있는 치료 옵션은 매우 제한적이었다”며 “새로운 치료제가 환자들에게 실질적인 도움을 줄 수 있을 것”이라고 평가했다.

두경부암·췌장암·담관암 정조준한 신약들 속속 합류

두경부암 영역에서는 또 다른 유망 신약 후보물질도 이목을 끌고 있다. 덴마크 제약사 젠맙이 개발 중인 ‘페토셈타맙’이다. 지난달 발표된 임상 3상 중간 분석 결과를 보면, 이 약물을 기존 면역항암제 ‘키트루다’와 병용 투여했을 때 키트루다 단독 투여군보다 사망 위험이 절반 수준으로 감소했으며 종양 축소 비율 역시 더 높게 나타났다.

재발성·전이성 두경부암 환자의 1차 치료제로서 대규모 임상시험이 성공을 거둔 것은 수년 만의 일이다. 탈모나 극심한 구토 등 부작용이 큰 기존 독성 항암제를 쓰지 않고도 초기 단계부터 치료를 시작할 수 있는 길이 열릴지 주목된다. 젠맙은 이번 임상 데이터를 토대로 주요국 규제 기관과 품목 허가 절차를 논의할 예정이다.

난공불락으로 여겨지던 췌장암 분야에서도 의미 있는 돌파구가 마련됐다. FDA는 지난 8월 미국 레볼루션메디슨의 췌장암 신약 ‘라손크(성분명 다락손라십)’를 허가했다. 타 장기로 전이된 췌장암 환자 중 최소 한 차례 이상 항암 치료 이력이 있거나, 전신 상태가 악화해 독성이 강한 기존 항암제를 견디기 힘든 환자가 투약 대상이다.

췌장암 환자의 90% 이상은 변이된 ‘RAS’ 단백질로 인해 암세포가 끊임없이 증식하는데, 이 단백질을 직접 표적해 억제하는 치료제가 승인된 것은 이번이 사상 처음이다. 복용법 또한 하루 한 알 섭취하는 경구제로 간편하다.

임상시험 결과 라손크를 복용한 환자군의 평균 생존 기간은 13.2개월로 집계돼, 기존 항암제 투여군(6.7개월)의 약 두 배에 달했다. 부작용으로 인해 투약을 중단한 비율 역시 1%(100명 중 1명)에 불과해, 기존 항암제(11%, 100명 중 11명) 대비 안전성이 크게 개선됐다.

FDA는 당초 설정했던 심사 기한을 6개월 반이나 앞당겨 이 약물을 조기 승인했다. 현재는 처음 췌장암을 진단받은 환자나 수술 후 보조요법이 필요한 환자에게도 적용할 수 있을지 검증하는 추가 임상이 진행 중이다.

담관암 분야에서도 반가운 신약 소식이 이어졌다. 국내 기업 HLB의 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스가 개발한 담관암 치료제 ‘리라푸그라티닙’이 지난 9월 FDA의 최종 승인을 획득했다.

담관암은 간에서 생성된 소화액인 담즙이 소장으로 이동하는 길목인 ‘담관’에 생기는 악성 종양이다. 대부분 병기가 상당히 진행된 뒤에야 발견돼 외과적 절제가 어렵고, 1차 항암 치료에 실패하면 마땅한 후속 약물이 부족한 실정이다. 미국 내에서만 연간 약 8,000명이 담관암 진단을 받는다.

리라푸그라티닙은 전체 담관암의 10~20%가량에서 나타나는 ‘FGFR2’ 유전자 변이를 정밀 타격하는 표적 치료제다. 기존 항암 치료 경험이 있는 환자를 대상으로 하루 한 알 복용하는 방식으로 쓰인다.

FDA는 해당 약물을 우선심사 대상으로 지정해 허가 심사에 속도를 냈으며, 미국 현지에서는 올해 안에 정식 출시될 전망이다.