국내 바이오 기업 셀레브레인은 자사가 개발 중인 줄기세포 기반 항암 치료제 후보물질 ‘CB11’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 밝혔다.

이번 지정은 악성 신경교종을 대상으로 부여됐으며, 셀레브레인이 신청한 재발성 교모세포종을 포함하는 질환 범위다. 악성 신경교종은 뇌에서 발생하는 악성 종양 가운데 치료가 어려운 질환군으로 분류된다.

CB11은 시토신 디아미나제 유전자를 도입한 동종 중간엽줄기세포를 기반으로 개발 중인 항암 치료제 후보물질이다. 종양 부위로 이동하는 줄기세포의 특성을 활용해 경구 투여된 전구물질인 5-FC를 종양 주변에서 항암 성분인 5-FU로 전환시키는 방식으로 작용한다. 이러한 접근은 정상 조직에 미치는 영향을 줄이면서 종양을 선택적으로 공격하는 치료 전략을 목표로 한다.

셀레브레인에 따르면 FDA는 이번 희귀의약품 지정을 치료제의 제형이 아닌 핵심 작용 구조를 기준으로 부여했다. 이에 따라 향후 제조 공정이나 제형이 변경되더라도 지정 지위가 유지될 가능성이 있는 것으로 알려졌다.

회사는 2025년 FDA와 사전 임상시험 관련 협의인 Pre-IND 미팅을 진행했으며, 현재 미국 임상시험계획(IND) 제출을 준비하고 있다. 향후 1상과 2상을 포함한 임상시험을 시작해 글로벌 임상 개발을 추진한다는 계획이다.

교모세포종은 악성 신경교종 가운데 가장 공격적인 형태의 뇌종양으로 알려져 있다. 뇌 조직 특성상 종양을 완전히 제거하기 어려운 경우가 많고 치료 이후에도 재발률이 높은 편이다. 재발 이후 환자의 평균 생존 기간이 짧은 것으로 보고되면서 새로운 치료 옵션에 대한 의료적 필요성이 큰 질환으로 평가된다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적거나 치료 방법이 제한된 질환을 대상으로 신약 개발을 촉진하기 위해 마련된 제도다. 지정될 경우 미국에서 품목허가를 받은 뒤 최대 7년간 시장 독점권이 부여되며 세제 혜택과 허가 심사 수수료 면제 등의 지원이 제공된다.

셀레브레인은 이번 지정이 후보물질 CB11의 개발 가능성을 규제기관으로부터 확인받은 의미 있는 단계라고 설명하며, 난치성 뇌종양 환자에게 새로운 치료 대안을 제공하기 위한 연구개발을 이어갈 계획이라고 밝혔다.

셀레브레인은 줄기세포 기반 유전자치료 기술을 활용해 난치성 질환 치료제를 연구개발하는 바이오 기업이다. 중간엽줄기세포를 유전자 전달 매개체로 활용하는 플랫폼 기술을 기반으로 악성 뇌종양을 포함한 다양한 중증 질환을 대상으로 치료제 파이프라인을 개발하고 있다.

언론문의
셀레브레인 경영지원팀 김민재